Аватромбопаг

Аватромбопаг Одобрен для Пациентов с Тромбоцитопенией

21 мая 2018 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило аватромбопаг (Doptelet, AkaRx Inc.) для лечения тромбоцитопении у взрослых с хроническим заболеванием печени перед запланированным вмешательством.

Препарат был одобрен на основании двух международных, рандомизированных, двойных слепых плацебо-контролируемых испытаниях, ADAPT-1 и ADAPT-2. Пациенты (n = 430) с хроническим заболеванием печени и тромбоцитопенией получали либо аватромбопаг (n = 274), либо плацебо (n = 156) ежедневно в течение 5 дней до запланированной процедуры. Каждый пациент был оценен по шкале риска кровотечения во время процедуры и стратифицирован по статусу гепатоцеллюлярного рака.

Аватромбопаг для лечения тром

Дозирование Аватромбопага

Пациенты из группы аватромбопага получали дифференциальное дозирование на основании исходного количества тромбоцитов. Пациенты с базовым числом тромбоцитов менее 40 000 / Л (низкоосновная когорта тромбоцитов) получали аватромбопаг 60 мг перорально один раз в день в течение 5 последовательных дней.

Те, у кого исходное количество тромбоцитов от 40 000 до менее 50 000  / л (группа с высокой базой данных тромбоцитов), получали аватромбопаг 40 мг перорально один раз в день в течение 5 последовательных дней.

Пациенты должны были пройти процедуру на пятый-восьмой день после последней дозы исследуемого препарата.

Оценка Эффективности Аватромбопага

Первичной конечной точкой эффективности была доля пациентов или ответчиков, которые не нуждались в переливании тромбоцитов или процедуре экстренного гемостаза сразу после рандомизации и в течение 7 дней после выбранной процедуры.

В когорте с исходно низким количеством тромбоцитов, 66% и 69% пациентов, получавших аватромбопаг, ответили в тестах АDAPT-1 и ADAPT-2, соответственно. Для пациентов, получавших плацебо, 23% (разница в лечении 43%, 95% ДИ: 27, 58, р <0,0001) и 35% (разница в лечении 34%, 95% ДИ: 16, 52, р = 0,0006) ответили в ADAPT -1 и АDAPT-2, соответственно.

В группе с исходно высоким количеством тромбоцитов в обоих исследованиях ответили 88% пациентов, получавших аватромбопаг, по сравнению с 38% и 33% пациентов, получавших плацебо. Разница в лечении составила 50% (95% ДИ: 32, 68, р <0,0001) в исследовании ADAPT-1 и 55% (95% ДИ: 37, 73, р <0,0001) в исследовании ADAPT-2.

Побочные Эффекты от Лечения Аватромбопагом

Наиболее частыми побочными реакциями, по крайней мере, у 3% пациентов были:

  • повышение температуры
  • боль в животе
  • тошнота
  • головная боль
  • усталость 
  • периферические отеки

Рекомендуемая доза аватромбопага основана на количестве тромбоцитов пациента до запланированной процедуры. 

Присоединяйтесь к медицинской группе в фейсбуке