Смерть Золотого Стандарта. FDA меняет Требования к Препаратам Против Болезни Альцгеймера

Администрация по контролю за безопасностью лекарственных препаратов США «понижает планку» для лекарств против болезни Альцгеймера. По утверждению ведущих специалистов отрасли, это соответствует современным знаниям о биомаркерах и предикторах заболевания.

Смерть Золотого Стандарта

В течение многих лет стандартом R&D препаратов для болезни Альцгеймера было снижение темпов прогресса заболевания: замедление развития слабоумия и потери навыков. В течение десятилетий эти критерии оставались незыблемы — мы должны «пощупать эффект лечения«. Однако время идет вперед, и современные знания о развитии болезни Альцгеймера позволяют диагностировать и лечить ее на ранних этапах. Что это за этапы и на что мы должны обращать внимание теперь? Давайте немного об этом.

Новые Критерии Альцгеймера

Девид Миллер только что вернулся после заседания совета по изучению болезни Альгеймера. Девид — довольно разговорчивый средних лет американец, работающий вице-призидентом компании Braket. Его компания помагает фармацевтическим корпорациям организовывать исследования болезни Альцгеймера.

Когда я его встретил, Девид что-то энергично жестикулировал, пытаясь объяснить своему собеседнику новую ситуацию с препаратами:

— Я Вам говорю, черновик, лежащий на столе главы администрации — то что нужно фармацевтическим компаниям, занимающимся болезнью Альцгеймера. Теперь будут «проходить препараты«, которые доказали лабораторную эффективность — снижение бета-амилоида, тау-белка и некоторые других белков нейродегенарации. Это практически профилактика..

— Но как мы сможет отследить эту картину? Эти белки — не 100% гарантия развития болезни! Что если мы будем давать их человеку, у которого и так не было бы болезни? Что нам делать, если препарат задержит развитие болезни на десять лет, один год или один месяц, при одинаковом уровне снижения токсичных белков? — спросил уважаемый профессор.

— У нас есть убедительные данные, что эти белки работают. Кроме того,  R&D Альцгеймера в полном застое, ее надо спасать! Eli Lilly провалила последнюю фазу, исследуя solanezumab — препарат, который устраняет бета-амилоид. За ним, как карточный домик, упали проекты GSK, Merck и Astrazeneca — я упоминаю только больших игроков. Сколько мелкой рыбешки всплыло вверх после взврыва бета-амилоидной теории.

— То есть Вы хотите сказать, что эти препараты провалились, потому что исследовались не в ту фазу и не у тех людей. Сейчас мы будем давать их «практически здоровым людям» в доклиническую фазу, и если он умрет в ясном уме, Это якобы доказывает, что препарат работает.

— Совершенно верно. Наступает новая эра исследования препаратов против Альцгеймера.

— И для Вашей компании, смею предположить — усмехнулся профессор.

— Новые исследования — новые клиенты — сказал господин Миллер с самодовольной улыбкой.

Назад в Будущее

Хотели бы вы предотвратить деменцию у пациента?

Новые критерии — прорыв для фармацевтической отрасли, так как устраняют ненужную преграду в виде клинической картины заболевания.  Смещение времени назад, когда болезнь еще можно предотвратить — логичный этап эволюции знаний о деменции.

Остается только доказать, что все эти маркеры — не попытка превратить похоронный марш, оплакивающий труп отраслевой R&D в триумфальный, но пустой звук фанфар.

Присоединяйтесь к медицинской группе в фейсбуке